Генная инженерия — человеку

Заканчивая рассказ об основах генетики человека, наследственных заболеваниях и профилактике их, следует сказать о новых направлениях в лечении генных заболеваний с использованием методов генной инженерии. Это направление медицинской генетики возникло совсем недавно, однако его перспективность не вызывает сомнений. Так, исследования последних лет продемонстрировали возможность эффективной работы генов человека в бактериальной клетке. Генноинженерные работы позволили создать бактерии, которые вырабатывают интерферон — блокатор вирусов, гормон роста, инсулин и многие другие препараты. Эти исследования позволили в ряде стран начать широкую практическую наработку новых лекарств.

С помощью генной инженерии получен целый ряд биологически активных веществ для медицинских целей. Так, синтезированы белки, регулирующие иммунный ответ, вещества с антивоспалительным эффектом или стимулирующие рост и развитие кровеносных сосудов и др. В настоящее время выделены несколько сот белков и установлена их первичная структура — последовательность аминокислот, а через генетический код синтезированы (собраны) их генетические матрицы. И нет сомнений, что в ближайшие годы с помощью генной инженерии будут получены многие лекарства направленного действия.

Конечно, нельзя забывать, что «исправление», или «ремонт», генов у человека имеет два аспекта — технический и этический. Пока приоритет в развитии принадлежит первому. Специалисты доказали, что технически работы по генной инженерии реально выполнимы. В качестве убедительных доказательств последнего приводятся примеры успешных экспериментов на животных — мышах, крысах, коровах, овцах и обезьянах. Показано, что у этих животных в части клеток могут работать «отремонтированные» гены. Технология получения последних такова: на стадии, когда зародыш состоит всего из нескольких клеток, его извлекают (чаще всего вымывают) из организма матери; затем клетки разъединяют и в ядра каждой изолированной клетки вводят гены-матрицы, ответственные за синтез нужного признака или свойства. В результате получаются клетки с направленно измененным геном. Такие клетки возвращают в организм матери, и зародыш продолжает развиваться по обычной схеме, однако на свет появляется животное с «запланированными» свойствами.

Уже сейчас в ряде лабораторий ученые получили мышей размером с крысу. В этих экспериментально созданных особях «работает» ген, синтезирующий крысиный гормон роста. Выведены такие коровы и овцы, в молоке которых содержится большое количество интерферона — блокатора вирусов, ингибитора трипсина — вещества, необходимого для хирургии, активатора плазмогена и многие другие ценные лекарственные препараты. И хотя этическая сторона генной инженерии пока остается проблематичной, практически это направление генетики вплотную подошло к медицине.